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美國(guó)FDA下一任局長(zhǎng)候選人Scott Gottlieb。來(lái)源：American Enterprise Institute
4月5日，共和黨控制的美國(guó)參議院舉行了聽(tīng)證會(huì)，月底極有可能通過(guò)Scott Gottlieb的任命。
特朗普戲劇性地當(dāng)選美國(guó)總統(tǒng)無(wú)疑是最近全球矚目的黑天鵝事件。無(wú)論你喜歡與否，作為世界上最有權(quán)力的人，他正在改變世界。生物醫(yī)藥是政府高度管控的行業(yè)之一，其政策的變更將影響巨大。從特朗普的過(guò)往言論和競(jìng)選綱領(lǐng)可以判斷，美國(guó)醫(yī)療和藥品監(jiān)管政策將面臨重大變化，會(huì)對(duì)美國(guó)乃至全球生物醫(yī)藥行業(yè)帶來(lái)沖擊。實(shí)際上，特朗普宣誓就職后幾小時(shí)，發(fā)布的第一項(xiàng)行政命令，就是廢除奧巴馬政府力推的醫(yī)療政策ACA（affordable care act）。 FDA作為食品藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)，站在美國(guó)醫(yī)藥和公眾衛(wèi)生政策的核心位置。所以，當(dāng)特朗普2017年3月10日宣布挑選Scott Gottlieb作為下一任FDA局長(zhǎng)時(shí)，美國(guó)各大媒體進(jìn)行了全方位解讀。新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（NEJM）最近也配發(fā)了兩篇評(píng)論文章，表達(dá)了對(duì)美國(guó)藥品監(jiān)管政策走向的擔(dān)憂和期待(1，2)。4月5日，共和黨控制的美國(guó)參議院舉行了聽(tīng)證會(huì)，月底極有可能通過(guò)Scott Gottlieb的任命。
與此同時(shí)，地球的另一邊，中國(guó)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）在局長(zhǎng)畢井泉的強(qiáng)勢(shì)領(lǐng)導(dǎo)下，正深入推進(jìn)和落實(shí)自2015年開(kāi)始的、號(hào)稱史上最深刻的變革。特別是最近征求全球同步臨床和上市的意見(jiàn)稿，以及阿斯利康非小細(xì)胞肺癌藥物奧希替尼（Tagrisso）以創(chuàng)紀(jì)錄的速度在中國(guó)上市，引爆行業(yè)極大關(guān)注。
中國(guó)的改革，更多的是與國(guó)際接軌，學(xué)習(xí)歐美的經(jīng)驗(yàn)。然而，如果我們要接軌和學(xué)習(xí)的對(duì)象，正在發(fā)生改變，我們沒(méi)有理由忽視，特別是當(dāng)中國(guó)生物醫(yī)藥處在摩拳擦掌有志走向世界的時(shí)候。
特朗普的醫(yī)療理念
要解讀下一任FDA局長(zhǎng)對(duì)行業(yè)的影響，首先得梳理局長(zhǎng)老板的想法。特朗普戲稱推特治國(guó)，看起來(lái)非常透明，但事實(shí)上，與不說(shuō)話的黑箱操作差不多，外面人也是霧里看花。因?yàn)�，他今天推特上說(shuō)的話，明天就忘了，或者說(shuō)點(diǎn)相反的。就醫(yī)療政策而言，一方面，特朗普作為商人，秉承共和黨的“小政府、自由市場(chǎng)”的理念，提倡“去調(diào)控”。在今年一月份會(huì)見(jiàn)藥企高管時(shí)，特朗普說(shuō)FDA現(xiàn)有9000頁(yè)規(guī)定和指南，100頁(yè)就夠了。上任后，話鋒一轉(zhuǎn)，他又說(shuō)，藥品天文數(shù)字的價(jià)格，等同于謀殺。拋出一些讓醫(yī)藥大佬們睡不著覺(jué)的觀點(diǎn)：美國(guó)應(yīng)該從加拿大和墨西哥購(gòu)買便宜藥品；政府醫(yī)保Medicare應(yīng)該與藥企談?wù)劭鄣鹊取?/p>
美國(guó)是三權(quán)分立，總統(tǒng)要改變政策也沒(méi)有那么容易，但總統(tǒng)的行政命令可以影響執(zhí)行時(shí)的細(xì)節(jié)和力度。那么，具體落實(shí)執(zhí)行政策的人選也就變得至關(guān)重要。這就是為什么醫(yī)藥行業(yè)和美國(guó)媒體對(duì)特朗普新挑選的FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb如此關(guān)切。
Scott Gottlieb是誰(shuí)？
除了“貝克漢姆式”的形象和44歲的年齡，從他的履歷來(lái)看，Scott Gottlieb堪稱完美的FDA局長(zhǎng)候選人：衛(wèi)斯理大學(xué)畢業(yè)；紐約西奈山醫(yī)學(xué)院MD，醫(yī)生出身；自己是淋巴癌幸存者；早在2003-2005年即擔(dān)任過(guò)FDA的副局長(zhǎng)；行業(yè)研究專家，擔(dān)任著名的智囊機(jī)構(gòu)美國(guó)企業(yè)公共政策研究所（AEI）高級(jí)fellow，知名的專欄作家等。
相對(duì)于特朗普考慮的其他人選，Scott Gottlieb確實(shí)是各界比較能接受的選擇。其他候選人比如高盛前總裁Jim O’Neill 和特朗普的顧問(wèn)Peter Thiel等，沒(méi)有任何醫(yī)學(xué)或科學(xué)背景，對(duì)藥品監(jiān)管一無(wú)所知。Jim O’Neill甚至公開(kāi)宣稱藥物不應(yīng)該管療效，只要安全就可以上市。不過(guò)有批評(píng)者認(rèn)為，這是特朗普玩的一個(gè)花招，這些人只是個(gè)托。就像商家打折一樣，先叫個(gè)高價(jià)，然后打個(gè)折賣給你，讓你覺(jué)得賺了。
Scott Gottlieb的支持者主要是看中他的經(jīng)驗(yàn)和能力。民主黨的Kavita Patel，醫(yī)療政策專家，在小布什執(zhí)政時(shí)與Scott合作過(guò)，認(rèn)為他能聽(tīng)從兩邊的意見(jiàn)，比較開(kāi)明和實(shí)際；還有人認(rèn)為他作為癌癥患者，能夠深刻理解病人的需求。今天的聽(tīng)證會(huì)上，他也再次宣稱將刻守客觀公正的立場(chǎng)，維持FDA的對(duì)藥品有效性和安全性的黃金標(biāo)準(zhǔn)。而批評(píng)者對(duì)Scott Gottlieb擔(dān)任FDA局長(zhǎng)最大的擔(dān)憂就是他與制藥界千絲萬(wàn)縷的聯(lián)系。
雖然現(xiàn)任FDA局長(zhǎng)Robert Califf與工業(yè)界的聯(lián)系也被人詬病，但那只是他作為心臟領(lǐng)域的專家，為藥企開(kāi)展過(guò)臨床試驗(yàn)而已。不同的是，Scott Gottlieb長(zhǎng)期擔(dān)任制藥公司和生物醫(yī)藥企業(yè)的顧問(wèn)和董事會(huì)成員；2013-2015年他從制藥界收到的咨詢和演講費(fèi)高達(dá)41.3萬(wàn)美元；他是生物醫(yī)藥風(fēng)投公司New Enterprise Associates的合伙人；以及擔(dān)任投行T.R. Winston & Co的執(zhí)行董事，主要投資領(lǐng)域包括生物醫(yī)藥；他還是GSK產(chǎn)品投資委員會(huì)的成員之一。作為知名的專欄作家，他還經(jīng)常代表工業(yè)界批評(píng)FDA過(guò)于嚴(yán)厲的監(jiān)管措施，包括管制毒品的REMS政策。有人認(rèn)為 Scott Gottlieb將成為美國(guó)FDA歷史上與工業(yè)界聯(lián)系最緊密的局長(zhǎng)。美國(guó)公眾衛(wèi)生研究團(tuán)體的負(fù)責(zé)人Michael Carome說(shuō)，“他深陷藥企的關(guān)系網(wǎng)之中，如果當(dāng)選，將加速近年來(lái)的趨勢(shì)，F(xiàn)DA基于工業(yè)界的利益而不是病人的利益作出決定”。
Scott Gottlieb的公開(kāi)觀點(diǎn)
從Scott Gottlieb近年來(lái)發(fā)表的文章和公開(kāi)演講，以及美國(guó)媒體的報(bào)道中，可以梳理出他的一些公開(kāi)觀點(diǎn)：
1） 降低標(biāo)準(zhǔn)，加快藥品審批。他認(rèn)為，F(xiàn)DA對(duì)藥物療效和安全性過(guò)于追求統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的確定性，給新藥上市帶來(lái)嚴(yán)重阻礙。支持降低三期臨床標(biāo)準(zhǔn)。在2012年的一篇文章中，他批評(píng)了FDA要求罕見(jiàn)病亨特氏綜合癥的新藥臨床試驗(yàn)至少96個(gè)病人，并設(shè)安慰劑組。由于這需要全美20%的病人參加臨床試驗(yàn)，嚴(yán)重推遲了藥物的上市時(shí)間。
2） 支持處方外（off label）藥物的使用和推廣。他批評(píng)FDA對(duì)醫(yī)生的能力缺乏信心，對(duì)藥品的監(jiān)管過(guò)于嚴(yán)厲，提倡給予醫(yī)生在使用藥物方面更大的自由度。
3） 放松仿制藥的監(jiān)管。他認(rèn)為藥品價(jià)格太高，并不是因?yàn)槟切└邇r(jià)的創(chuàng)新藥和特殊技術(shù)藥物，而是那些老藥的競(jìng)爭(zhēng)不夠。競(jìng)爭(zhēng)不夠的原因是監(jiān)管太嚴(yán)，從而導(dǎo)致仿制藥開(kāi)發(fā)成本從過(guò)去的1百萬(wàn)美元升高到現(xiàn)在的2千萬(wàn)美元。
4） FDA應(yīng)該聚焦在高風(fēng)險(xiǎn)產(chǎn)品。他認(rèn)為，F(xiàn)DA花了太多精力在監(jiān)管低風(fēng)險(xiǎn)的醫(yī)療產(chǎn)品上，比如手機(jī)APP、醫(yī)療電子產(chǎn)品等。FDA應(yīng)該聚焦在基因編輯、干細(xì)胞再生等高風(fēng)險(xiǎn)領(lǐng)域，將低風(fēng)險(xiǎn)產(chǎn)品的監(jiān)管交給其他部門。
5） 提高FDA的透明度。他支持公開(kāi)藥企與FDA的交流，公開(kāi)FDA拒絕藥物上市的原因，這樣可以避免其他公司重蹈覆轍。
6） 反對(duì)政府醫(yī)保medicare與藥企協(xié)商價(jià)格。這個(gè)觀點(diǎn)是與特朗普相反的。特朗普在競(jìng)選時(shí)提出，應(yīng)該允許聯(lián)邦政府直接與藥企談價(jià)格，并得到了民主黨的支持。但Scott Gottlieb認(rèn)為這將傷害藥企的創(chuàng)新能力。
7） 反對(duì)允許從加拿大、墨西哥和歐洲購(gòu)買便宜藥品。這是另一個(gè)與特朗普相反的觀點(diǎn)。他認(rèn)為監(jiān)管進(jìn)口藥品增加的成本將會(huì)抵消便宜的價(jià)格，而且其他國(guó)家也不會(huì)把藥品便宜賣給美國(guó)。
8） 改變藥品制造商的“返還（rebate）”政策。他認(rèn)為，藥品制造商應(yīng)該公開(kāi)以打折的價(jià)格將藥品賣給中間商和保險(xiǎn)商，而不是通過(guò)售后返利的模式。因?yàn)榉颠�政策下，沒(méi)有保險(xiǎn)的人將只能原價(jià)購(gòu)買高價(jià)藥品。
從上述觀點(diǎn)來(lái)看，Scott Gottlieb確實(shí)是美國(guó)制藥界的代言人。中心思想是放松管制和保護(hù)美國(guó)藥企的利益，偶爾對(duì)藥品價(jià)格過(guò)高的批評(píng)也是避重就輕。比如，他將藥價(jià)太高歸結(jié)于老藥競(jìng)爭(zhēng)不夠，就沒(méi)有太多道理。美國(guó)雖然90%處方是仿制藥，但市場(chǎng)份額不到30%，就是所有仿制藥白菜價(jià)，對(duì)于治理藥價(jià)也無(wú)濟(jì)于事。至于返還或是打折也只會(huì)影響到少數(shù)沒(méi)有保險(xiǎn)的人口。當(dāng)然，我們不能說(shuō)，他這些觀點(diǎn)就一定是損害病人利益的。畢竟從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，很多數(shù)情況下藥企的利益是與病人的利益一致的。比如，病人需要革命性藥物，希望藥企增強(qiáng)創(chuàng)新能力，就必須保證藥企的盈利能力。
美國(guó)FDA可能的變化
Scott Gottlieb上任后，美國(guó)FDA肯定會(huì)發(fā)生傾向于監(jiān)管放松的一些變化。就在昨天, FDA批準(zhǔn)了全球第一個(gè)頗具爭(zhēng)議的氘代藥物，似乎在以實(shí)際行動(dòng)迎接他們的新局長(zhǎng)。但也不會(huì)像一些悲觀的人預(yù)測(cè)的那樣，他將親手毀掉這個(gè)機(jī)構(gòu)以及美國(guó)藥品的信譽(yù)。畢竟，即使制藥界內(nèi)部也不希望FDA發(fā)生戲劇性的變化。藥品監(jiān)管實(shí)際上是一個(gè)衡量獲益和風(fēng)險(xiǎn)的過(guò)程。這個(gè)過(guò)程本來(lái)應(yīng)該是基于科學(xué)證據(jù)的。但近年來(lái)，非科學(xué)因素影響越來(lái)越大，比如政治、支付能力和病人的意見(jiàn)等。特朗普的理念就是要用自由市場(chǎng)替代科學(xué)。Scott Gottlieb是做風(fēng)險(xiǎn)投資的，潛意識(shí)里也許愿意冒更大的風(fēng)險(xiǎn)，站在工業(yè)界的立場(chǎng)以及在總統(tǒng)老板的壓力下，可能會(huì)成為放松監(jiān)管措施的忠實(shí)執(zhí)行者。
那么FDA可能的變化包括：
1） 加快審評(píng)
FDA實(shí)際上已經(jīng)是世界上審評(píng)速度最快的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)。所以，新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志的評(píng)論文章就給Scott Gottlieb提出了這個(gè)問(wèn)題：“你覺(jué)得FDA非理性追求統(tǒng)計(jì)學(xué)上的確定性，怎么解釋FDA批準(zhǔn)藥品和器械比其他人要快？你覺(jué)得加速審評(píng)、同情用藥、突破性療法這些措施還不夠，為什么？”這個(gè)問(wèn)題的言下之意非常明顯。通過(guò)增加人手，提高效率加快審評(píng)速度，無(wú)論是藥企還是病人都舉雙手贊成。問(wèn)題是，美國(guó)FDA的預(yù)算和效率已經(jīng)是全球第一。新藥審評(píng)時(shí)間大概是6-10個(gè)月。如果標(biāo)準(zhǔn)不變，除了仿制藥也許還有改善空間，新藥審評(píng)和上市進(jìn)一步加快的空間十分有限。
不過(guò)加快審評(píng)對(duì)在美國(guó)申請(qǐng)ANDA的國(guó)內(nèi)企業(yè)也許是利好消息。另外，器械、低風(fēng)險(xiǎn)醫(yī)療電子產(chǎn)品的審評(píng)會(huì)進(jìn)一步加快。
2） 降低臨床標(biāo)準(zhǔn)
其實(shí)Scott Gottlieb從來(lái)沒(méi)有批評(píng)過(guò)FDA效率不夠，而是批評(píng)標(biāo)準(zhǔn)太嚴(yán)阻礙新藥上市速度。所以加快審批的重點(diǎn)是降低臨床試驗(yàn)要求�？梢灶A(yù)計(jì)，F(xiàn)DA將降低隨機(jī)雙盲臨床設(shè)計(jì)的標(biāo)準(zhǔn)，并考慮非傳統(tǒng)臨床設(shè)計(jì)和數(shù)據(jù)分析方法，比如適應(yīng)性臨床試驗(yàn)（adaptive clinical trial）和貝式統(tǒng)計(jì)學(xué)（Bayesian method）等。增加觀察性臨床研究作為證據(jù)的權(quán)重。對(duì)于器械等低風(fēng)險(xiǎn)產(chǎn)品，或許會(huì)考慮更小規(guī)模和時(shí)間更短的臨床試驗(yàn)。這也是美國(guó)正在推動(dòng)的“21世紀(jì)治療法案”中的一部分(4)。所以降低標(biāo)準(zhǔn)，也不是Scott Gottlieb提出來(lái)的新觀點(diǎn)，只是符合他一貫的理念，之后作為FDA局長(zhǎng)，可能會(huì)推動(dòng)具體措施的實(shí)現(xiàn)和實(shí)施。
3） 鼓勵(lì)臨床替代終點(diǎn)（surrogate end points）
大約一半的新藥，是基于臨床替代終點(diǎn)指標(biāo)批準(zhǔn)的。這在學(xué)術(shù)界和行業(yè)內(nèi)一直是一個(gè)爭(zhēng)議話題。確實(shí)有一些生物標(biāo)記物能夠準(zhǔn)確反映疾病狀態(tài)，使用生物標(biāo)記物作為臨床替代指標(biāo)，能夠縮短臨床時(shí)間和降低費(fèi)用。但是，很多情況下，替代指標(biāo)并不能準(zhǔn)確預(yù)測(cè)病人治療效果。甚至，經(jīng)典的血糖、血壓和血脂等指標(biāo)都開(kāi)始遭到質(zhì)疑。FDA去年就召開(kāi)學(xué)術(shù)會(huì)議，討論是否要改變使用了40年的糖尿病臨床替代終點(diǎn)糖化血紅蛋白（HbA1C）。原因是有些糖尿病藥物，比如SLGT2抑制劑和Glp-1激動(dòng)劑，不但降低血糖，還能顯著降低病人的心血管事件(5)。因此，慢病新藥開(kāi)發(fā)，不應(yīng)該只關(guān)注指標(biāo)的降低，而是要注重病人的最終結(jié)果。 Scott Gottlieb上任后，可能不會(huì)推動(dòng)這一趨勢(shì)的發(fā)展。相反，他可能會(huì)鼓勵(lì)更多地使用臨床替代終點(diǎn)，加快藥物的開(kāi)發(fā)和上市速度。
4） 給與醫(yī)生和病人更多的發(fā)言權(quán)
近年來(lái)，F(xiàn)DA嚴(yán)厲打擊藥企向醫(yī)生推廣處方外使用藥物，但藥企狀告FDA侵犯言論自由。Scott Gottlieb一向支持處方外使用藥物，呼吁給與醫(yī)生更多的自由。因此，他上臺(tái)后，處方外使用藥物管制將會(huì)放松。
2016年，雖然臨床證據(jù)不足，但FDA基于病人和家屬的呼吁，堅(jiān)持批準(zhǔn)了第一個(gè)罕見(jiàn)病杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD ）藥物Sarepta，引起巨大爭(zhēng)議，甚至遭到FDA內(nèi)部審評(píng)官員的強(qiáng)烈反對(duì)。美國(guó)“21世紀(jì)治療法案”中提出，要將病人納入新藥的開(kāi)發(fā)和審評(píng)過(guò)程中來(lái)，美國(guó)FDA已經(jīng)在制定相關(guān)框架。Scott Gottlieb上任后，極有可能積極推動(dòng)其進(jìn)展。借民意實(shí)現(xiàn)自己的日程表，正是政客，包括其老板特朗普的慣用手法。但是病人和家屬參與專業(yè)性極強(qiáng)的藥品開(kāi)發(fā)和審評(píng)，應(yīng)該在什么程度和范圍內(nèi)？業(yè)內(nèi)專家表示擔(dān)憂。目前并沒(méi)有Scott Gottlieb對(duì)此的公開(kāi)看法。新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志的評(píng)論建議，參議院在確認(rèn)其任命時(shí)，應(yīng)該就此事質(zhì)詢他的觀點(diǎn)。
FDA變化的影響
雖然程度和范圍還難以判斷，但美國(guó)放松管制的趨勢(shì)已十分明顯，特朗普和Scott Gottlieb任上將會(huì)加速這一趨勢(shì)。過(guò)松和過(guò)嚴(yán)都不是科學(xué)管制，如何把握這個(gè)度極為復(fù)雜。因?yàn)�，監(jiān)管政策的影響極為復(fù)雜：短期和長(zhǎng)期的影響不一致；要兼顧風(fēng)險(xiǎn)和獲益；病人、社會(huì)和制藥界的利益相互交叉排斥等。
FDA“去監(jiān)管”的趨勢(shì)短期里對(duì)制藥企業(yè)絕對(duì)是利好消息，特別是對(duì)于那些管線吃緊的大企業(yè)。降低標(biāo)準(zhǔn)，加快審評(píng)將會(huì)帶來(lái)更多的新藥上市。以前那些可批可不批的新藥，天平可能就向批準(zhǔn)那端傾斜了。以阿爾茨海默病為例，這一長(zhǎng)期沒(méi)有突破的領(lǐng)域，可能迎來(lái)新藥上市。對(duì)于當(dāng)前生物醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新，“去監(jiān)管”短期里也有積極推動(dòng)作用，比如精準(zhǔn)醫(yī)療、免疫療法、創(chuàng)新性更強(qiáng)的細(xì)胞療法，以及基因療法和腸道菌活體藥物等等。
然而，放松這個(gè)度一旦把握得不好，從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，對(duì)于制藥界和創(chuàng)新未必是好事。如果不相信這一點(diǎn)，你可以看看中國(guó)的過(guò)去，一年可以批成千上萬(wàn)個(gè)新藥，后果是劣幣驅(qū)逐良幣。當(dāng)什么都可以上市的時(shí)候，競(jìng)爭(zhēng)力就靠營(yíng)銷和廣告了。以科學(xué)和技術(shù)支撐的小公司是這個(gè)行業(yè)最具創(chuàng)新力的，將根本沒(méi)有立足之地。即使是大公司，也面臨一塊蛋糕太多人分的問(wèn)題。無(wú)論是發(fā)達(dá)的美國(guó)，還是發(fā)展中的中國(guó)，都覺(jué)得醫(yī)療難堪重負(fù)，降低藥價(jià)和藥品開(kāi)銷是政府的主要基調(diào)。但是當(dāng)支付的盤子就那么大的情況下，放進(jìn)來(lái)大批療效一般，甚至是不確切的創(chuàng)新產(chǎn)品，后果大家自己想。
至于特朗普認(rèn)為自由市場(chǎng)有糾錯(cuò)功能、可以取代科學(xué)的觀點(diǎn)，放在人命關(guān)天的生物醫(yī)藥行業(yè)，就變得十分可笑。美國(guó)自己歷史上也經(jīng)歷過(guò)抗癌神藥維生素B17這樣的騙局。今天，其他監(jiān)管不嚴(yán)的市場(chǎng)上，仍然在熱賣各種諾獎(jiǎng)級(jí)的、號(hào)稱包治百病的產(chǎn)品。藥品是特殊商品，普通老百姓并不能作出專業(yè)的判斷。如果沒(méi)有嚴(yán)格的監(jiān)管，不良商家就會(huì)抓住“人命關(guān)天，寧愿信其有”的人性弱點(diǎn)，江湖騙子和偽劣產(chǎn)品橫生。
還有Scott Gottlieb提出的，給醫(yī)生更大的自由發(fā)揮，也值得商榷。藥學(xué)和醫(yī)學(xué)雖然相互關(guān)聯(lián)，卻是兩個(gè)完全不同的領(lǐng)域。醫(yī)生不可能對(duì)藥品的人體生物、原料藥和制劑、質(zhì)量體系、生物標(biāo)記物、各種臨床前和臨床數(shù)據(jù)，這么一個(gè)復(fù)雜體系有準(zhǔn)確的了解。一定程度上講，醫(yī)生使用藥物依賴于監(jiān)管機(jī)構(gòu)的判斷。
對(duì)于病人來(lái)講，放松監(jiān)管的影響也是兩面性的。一方面，病人將有更多的選擇。特別是那些無(wú)藥可治的罕見(jiàn)病，病人和家屬肯定是歡迎新藥上市的，這也是頗具爭(zhēng)議的DMD 藥物Sarepta能夠上市的原因。然而，放松監(jiān)管帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)不容忽視，特別是創(chuàng)新性醫(yī)療產(chǎn)品。 以細(xì)胞治療為例，干細(xì)胞治療在日本讓老年黃斑病變的老人重見(jiàn)光明，在美國(guó)卻讓兩名婦女直接變瞎(６)。腫瘤免疫療法CART可以讓白血病女孩埃米莉重生，也可以讓其他人死于腦水腫。
創(chuàng)新意味著不確定性，這些前沿技術(shù)帶來(lái)希望的同時(shí)，也帶來(lái)不可預(yù)測(cè)的風(fēng)險(xiǎn)。有些風(fēng)險(xiǎn)可能是前所未見(jiàn)的。還是以細(xì)胞治療為例：針對(duì)傳統(tǒng)藥物，我們說(shuō)“The dose makes the poison”，只要控制劑量，風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)可控。而細(xì)胞是活體藥物，理論上只要有一個(gè)細(xì)胞存在，短時(shí)間就能自我復(fù)制成千上萬(wàn)，CART常見(jiàn)的細(xì)胞因子風(fēng)暴就是這樣來(lái)的，十分可怕。以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯，也正加速向臨床挺進(jìn)�；蚓庉嬅摪行�(yīng)可能造成永久變異，其副作用也許只在數(shù)十年后，甚至后代中才能顯現(xiàn)。這些都是以前沒(méi)有碰到過(guò)的。所以，一個(gè)不相信科學(xué)的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)，將會(huì)十分危險(xiǎn)。Frances Kelsey 因?yàn)榫芙^致畸藥物沙利多胺上市成為美國(guó)英雄。Scott Gottlieb成為英雄的可能性很小，但如果他不聽(tīng)從科學(xué)，而是聽(tīng)老板特朗普的，可能會(huì)有機(jī)會(huì)成為千古罪人。
結(jié)語(yǔ)
中美藥品監(jiān)管監(jiān)管機(jī)構(gòu)都在進(jìn)行改革，方向卻絕然相反。中國(guó)是全面提高標(biāo)準(zhǔn)，管制趨嚴(yán)，主要目的是規(guī)范市場(chǎng)，淘汰低水平重復(fù)。而美國(guó)卻在考慮適度放松監(jiān)管，刺激醫(yī)藥市場(chǎng)的發(fā)展。無(wú)論松和緊，還是那句話：科學(xué)的是最好的。美國(guó)要考慮“松”帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)和市場(chǎng)混亂的后果；中國(guó)要考慮矯枉過(guò)正而扼殺企業(yè)的創(chuàng)新能力和生存能力。藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的唯一使命是保證藥品可及、安全和有效。至于如何做到這一點(diǎn)，本身就是一門科學(xué)。保持科學(xué)，客觀和公正的態(tài)度最為重要，而不要刻意去迎合藥企、政府和病人的意見(jiàn)。
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