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采用治療血友病的載體腺相關(guān)病毒（AAV）對肝臟進(jìn)行的基因治療法已進(jìn)入人體試驗(yàn)階段。

據(jù)合眾國際社報(bào)道，來自麻薩諸塞州劍橋維度治療中心（Dimension Therapeutics）的研究員凱特洪（Lisa Kattenhorn）和她的團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步擴(kuò)大了基因治療在肝臟疾病領(lǐng)域的的治療潛力，并進(jìn)行了額外的技術(shù)改進(jìn)。

隨著新型衣殼血清和器官特異型啟動(dòng)子的使用，AAV基因治療領(lǐng)域的進(jìn)展在過去的十年中得到了顯著提高，而科學(xué)家們對AAV肝臟治療的免疫反應(yīng)也得到了進(jìn)一步了解。

《人類基因治療》雜志總編弗洛特（Terence R. Flotte）博士指出，基于AAV的肝病基因治療法將為治療類似血友病和先天性代謝缺陷的遺傳性疾病，開創(chuàng)出一個(gè)新的治療平臺(tái)，而凱特洪博士和她的同事們目前在這一領(lǐng)域取得的成就是最值得關(guān)注的，對該治療法的概述也是最全面的。

此外，多項(xiàng)使用該療法的臨床試驗(yàn)計(jì)劃已經(jīng)確定，患者多是血友病A型和B型，以及其他肝臟疾病。

研究人員還計(jì)劃探討這一醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的未來發(fā)展趨勢，包括AAV基因治療的管理和降低肝細(xì)胞癌危險(xiǎn)等議題。