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近日，《自然-醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine）刊發(fā)了一篇題為“Eleven clinical trials that will shape medicine in 2025”的年度回顧文章，文章邀請了11位頂尖研究人員預(yù)測了2025年可能對醫(yī)學(xué)產(chǎn)生重大影響的臨床試驗。這些試驗涉及基因治療、數(shù)字工具、營養(yǎng)學(xué)、心理健康等多個領(lǐng)域。
01
朊病毒病的基因治療
在醫(yī)學(xué)研究前沿陣地，美國麻省理工學(xué)院與哈佛大學(xué)布羅德研究所的高級小組負(fù)責(zé)人 Sonia Vallabh 正聚焦于一項極具挑戰(zhàn)性的科研攻堅 —— 朊病毒病的攻克。朊病毒病作為罕見的神經(jīng)退行性疾病，雖然發(fā)病率低，卻有著極高的致死率，在全球人口中約每六千個人里就有一人受其威脅。
當(dāng)下，基因治療成為探索朊病毒病治愈可能的關(guān)鍵路徑。其中，ION-717 這款由 Ionis 制藥公司全力研發(fā)的反義寡核苷酸在研藥物備受矚目，其核心作用機(jī)制在于精準(zhǔn)抑制朊病毒蛋白的生成，從根源上對抗病魔。憑借前期臨床前研究積累的扎實數(shù)據(jù)以及充分的概念驗證，一場旨在為朊病毒病患者點(diǎn)亮希望之光的 1/2 期臨床試驗已重磅開啟。
ION-717 的給藥方式為鞘內(nèi)給藥，以此確保藥物能夠精準(zhǔn)抵達(dá)作用部位。如今，全球 16 個頂尖研究中心協(xié)同發(fā)力，匯聚各方智慧與資源，全力推動這項研究穩(wěn)步前行。此次研究志在突破傳統(tǒng)治療瓶頸，聚焦早期治療策略，力求在神經(jīng)退行性病變剛露端倪的最早期就果斷介入，像在大腦功能的 “護(hù)城河” 外早早布防，最大程度守護(hù)大腦的正常運(yùn)轉(zhuǎn)。據(jù)科研團(tuán)隊的緊密規(guī)劃與精準(zhǔn)推算，在 2025 年年內(nèi)，有望收獲首批來自臨床試驗的珍貴數(shù)據(jù)，屆時將為全球朊病毒病的治療翻開全新篇章。
02
精準(zhǔn)營養(yǎng)在不同隊列中的應(yīng)用
在健康研究領(lǐng)域備受矚目的路易斯安那州立大學(xué)系統(tǒng)彭寧頓生物醫(yī)學(xué)研究中心，Leanne Redman 教授正領(lǐng)銜一項由美國國立衛(wèi)生研究院鼎力資助的重大科研項目 ——“精準(zhǔn)健康營養(yǎng)項目”。該項目劍指一個長期困擾學(xué)界與大眾的關(guān)鍵問題：為何不同個體對相同的食物會產(chǎn)生截然不同的反應(yīng)？
為了揭開這一謎題，項目組廣納賢才，集結(jié)各方資源，將對超過 8000 名成年參與者展開全方位、深層次的研究，力求突破現(xiàn)有營養(yǎng)指南的局限，為個性化的精準(zhǔn)營養(yǎng)方案繪制藍(lán)圖。研究涵蓋的維度極為廣泛，從個體日積月累的飲食習(xí)慣，到與生俱來的遺傳密碼，從腸道內(nèi)千變?nèi)f化的微生物群落，到日常的生活作息方式，再到每個人或長或短的健康履歷，無一不是剖析個體對餐食測試反應(yīng)差異的關(guān)鍵切入點(diǎn)。在此基礎(chǔ)上，項目組精心設(shè)計了三種各具特色的飲食模式，它們在碳水化合物、脂肪、蛋白質(zhì)等核心營養(yǎng)素的攝入量以及具體類型上大相徑庭，以此精準(zhǔn)模擬并測試不同個體的適應(yīng)性。
研究團(tuán)隊更是借助前沿的統(tǒng)計模型與智能高效的機(jī)器學(xué)習(xí)算法，猶如在海量數(shù)據(jù)中搭建一座精密的 “分揀工廠”，全力識別那些與飲食反應(yīng)緊密相連的隱藏因素，或是獨(dú)具辨識度的個體特征，進(jìn)而提前預(yù)判最有可能為個體帶來健康福祉的食物組合與飲食模式。目前，整個項目按照嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臅r間表有序推進(jìn)，預(yù)計海量而珍貴的數(shù)據(jù)收集工作將在 2026 年驕陽似火的夏季圓滿收官，而令人期待已久的初步研究成果則將搶在 2025 年初率先亮相，為全球關(guān)注健康營養(yǎng)的各界人士帶來全新的啟迪與希望。
03
大麻二酚（CBD）預(yù)防精神疾病
在健康研究領(lǐng)域備受矚目的路易斯安那州立大學(xué)系統(tǒng)彭寧頓生物醫(yī)學(xué)研究中心，Leanne Redman 教授正領(lǐng)銜一項由美國國立衛(wèi)生研究院鼎力資助的重大科研項目 ——“精準(zhǔn)健康營養(yǎng)項目”。該項目劍指一個長期困擾學(xué)界與大眾的關(guān)鍵問題：為何不同個體對相同的食物會產(chǎn)生截然不同的反應(yīng)？
為了揭開這一謎題，項目組廣納賢才，集結(jié)各方資源，將對超過 8000 名成年參與者展開全方位、深層次的研究，力求突破現(xiàn)有營養(yǎng)指南的局限，為個性化的精準(zhǔn)營養(yǎng)方案繪制藍(lán)圖。研究涵蓋的維度極為廣泛，從個體日積月累的飲食習(xí)慣，到與生俱來的遺傳密碼，從腸道內(nèi)千變?nèi)f化的微生物群落，到日常的生活作息方式，再到每個人或長或短的健康履歷，無一不是剖析個體對餐食測試反應(yīng)差異的關(guān)鍵切入點(diǎn)。在此基礎(chǔ)上，項目組精心設(shè)計了三種各具特色的飲食模式，它們在碳水化合物、脂肪、蛋白質(zhì)等核心營養(yǎng)素的攝入量以及具體類型上大相徑庭，以此精準(zhǔn)模擬并測試不同個體的適應(yīng)性。
研究團(tuán)隊更是借助前沿的統(tǒng)計模型與智能高效的機(jī)器學(xué)習(xí)算法，猶如在海量數(shù)據(jù)中搭建一座精密的 “分揀工廠”，全力識別那些與飲食反應(yīng)緊密相連的隱藏因素，或是獨(dú)具辨識度的個體特征，進(jìn)而提前預(yù)判最有可能為個體帶來健康福祉的食物組合與飲食模式。目前，整個項目按照嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臅r間表有序推進(jìn)，預(yù)計海量而珍貴的數(shù)據(jù)收集工作將在 2026 年驕陽似火的夏季圓滿收官，而令人期待已久的初步研究成果則將搶在 2025 年初率先亮相，為全球關(guān)注健康營養(yǎng)的各界人士帶來全新的啟迪與希望。
04
基因編輯治療鐮狀細(xì)胞病
在全球生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的前沿陣地，哈佛大學(xué)梅金醫(yī)療保健變革技術(shù)研究所所長、布羅德研究所副所長兼自然科學(xué)教授 David Liu，正引領(lǐng)著基因編輯技術(shù)在疑難病癥治療領(lǐng)域的突破性探索，尤其聚焦于鐮狀細(xì)胞病這一棘手難題與造血干細(xì)胞（HSC）的堿基編輯應(yīng)用交匯之處。
當(dāng)下，基因編輯技術(shù)在鐮狀細(xì)胞病治療進(jìn)程中已然邁出堅實步伐，造血干細(xì)胞的堿基編輯成為備受矚目的關(guān)鍵賽道。其中，Beam Therapeutics 全力推進(jìn)的 BEACON 試驗堪稱行業(yè)先鋒，作為首個針對造血干細(xì)胞的堿基編輯臨床試驗，承載著無數(shù)患者與科研人員的殷切期望。這項開創(chuàng)性試驗聚焦于評估自體堿基編輯 CD34 + HSC 和祖細(xì)胞（BEAM-101）在重癥鐮狀細(xì)胞病患者群體中的真實表現(xiàn)，核心目標(biāo)直擊安全性與有效性兩大關(guān)鍵指標(biāo)。
試驗開創(chuàng)性地運(yùn)用體外堿基編輯前沿技術(shù)，通過巧妙模擬在遺傳性胎兒血紅蛋白持續(xù)存在的特殊人群中所觀察到的單核苷酸多態(tài)性，精準(zhǔn)發(fā)力，旨在顯著提升患者體內(nèi)胎兒血紅蛋白水平，進(jìn)而從根源上改善鐮狀細(xì)胞病的各類癥狀，為患者驅(qū)散病痛陰霾。
誠然，科研之路從無坦途。在 BEACON 試驗推進(jìn)過程中，雖遭遇一例患者不幸離世的沉重打擊，但科研團(tuán)隊迅速展開深度剖析，初步調(diào)查結(jié)果帶來一絲曙光：該患者的死亡極有可能源于標(biāo)準(zhǔn)治療流程中白消安藥物引發(fā)的副作用 —— 肺部損傷，而非堿基編輯技術(shù)本身存在缺陷。這一關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)，不僅及時澄清了技術(shù)疑慮，更為后續(xù)研究奠定了信心基石。
05
冷屋頂預(yù)防熱相關(guān)疾病
Aditi Bunker（德國海德堡大學(xué)）冷屋頂是一種高反射屋頂涂料，能夠通過反射太陽能和阻止熱量傳遞進(jìn)建筑物來降低室內(nèi)溫度。此次研究項目獨(dú)具慧眼，將關(guān)注點(diǎn)精準(zhǔn)投向那些在極端高溫環(huán)境下苦苦掙扎、極度脆弱的社區(qū)，西非地區(qū)便是典型代表。那里常年被酷熱籠罩，當(dāng)?shù)鼐用竦纳钯|(zhì)量和身體健康飽受摧殘。為了探尋有效的應(yīng)對之策，研究團(tuán)隊在布基納法索精心組織實施了一項規(guī)模宏大的試驗。這場試驗廣泛招募了來自 600 戶家庭的 1200 名勇敢參與者，他們懷揣著對美好生活的期盼，積極投身其中。研究人員運(yùn)用科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)碾S機(jī)分配方法，將這些家庭分成兩組：一組有幸接受冷屋頂處理，開啟清涼新生活的探索；另一組則維持原狀，作為對照基準(zhǔn)。隨后的整整兩年時間里，研究團(tuán)隊化身貼心守護(hù)者，密切跟蹤記錄著參與者們的心率、血壓、體溫、血糖、脫水狀況以及心理壓力等諸多健康指標(biāo)的點(diǎn)滴變化，不敢有絲毫懈怠。
不僅如此，研究范疇還進(jìn)一步拓展延伸，深入探討高溫給當(dāng)?shù)鼐用駧淼娜轿唤】涤绊�。從悄然侵蝕心靈的心理健康問題，到嚴(yán)重影響生活品質(zhì)的睡眠質(zhì)量下降，再到因高溫激化引發(fā)的性別暴力等一系列社會問題，無一遺漏。這項研究承載著兩大核心使命：其一，以嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)態(tài)度和詳實的數(shù)據(jù)，確鑿判定冷屋頂干預(yù)措施與人體健康改善之間究竟是否存在直接、緊密的因果聯(lián)系；其二，基于充分的調(diào)研與論證，審慎評估在當(dāng)?shù)卮笠?guī)模推廣冷屋頂這種干預(yù)手段的可行性與合理性。當(dāng)下，整個研究按部就班地進(jìn)行著，備受矚目的研究結(jié)果預(yù)計將于 2025 年的年中重磅揭曉。屆時，這份飽含心血與智慧的研究成果，有望化作希望之光，照亮全球所有受高溫困擾地區(qū)人們追求舒適生活的前行之路，為改善他們的生活提供強(qiáng)有力的科學(xué)依據(jù)。
06
前列腺癌的放射性藥物
如今，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已為 Lu177 - PSMA - 617 療法鄭重地蓋上了 “認(rèn)可” 印章，批準(zhǔn)其用于治療特定類型的前列腺癌成年患者。這類患者已然接受過雄激素受體通路抑制劑以及基于紫杉烷類的化療，且被確診為 PSMA 陽性轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC），這一批準(zhǔn)無疑為他們開啟了一扇新的治療之門，讓他們在抗癌之路上多了一份有力的武器。
然而，科研的腳步并未停歇。當(dāng)下，多項前沿試驗正緊鑼密鼓地開展，旨在將镥 - 177 治療進(jìn)一步前移，如同在前列腺癌治療的 “時間軸” 上搶跑，使其能夠在更早階段介入，為患者爭取更多生機(jī)。其中，PSMAfore 試驗廣納賢才，招募了尚未接受過化療的 mCRPC 患者，試圖探索在這一關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)運(yùn)用镥 - 177 治療的效果；PSMAddition 試驗則另辟蹊徑，精心設(shè)計對比方案，將 Lu177 - PSMA - 617 加標(biāo)準(zhǔn)治療與單獨(dú)標(biāo)準(zhǔn)治療放在天平兩端，在 1126 名未經(jīng)治療或僅接受了輕微治療的 PSMA 陽性轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌患者群體中仔細(xì)衡量療效優(yōu)劣，而該試驗的核心衡量標(biāo)尺 —— 主要終點(diǎn)，設(shè)定為影像學(xué)無進(jìn)展生存期，以此精準(zhǔn)評估治療的長期有效性。
07
聊天機(jī)器人輔助宮頸癌篩查
Farida Selmouni（國際癌癥研究機(jī)構(gòu)）法國已將自我采樣人乳頭瘤病毒（HPV）納入全國宮頸癌篩查項目，特別是針對30至65歲未在診所接受篩查的女性。據(jù)相關(guān)研究數(shù)據(jù)顯示，在這一目標(biāo)群體中，實際參與自我采樣的女性比例竟然還不到 20%，這無疑給宮頸癌的早期防控工作敲響了警鐘。
為了扭轉(zhuǎn)這一局面，一支專業(yè)的研究團(tuán)隊挺身而出，他們深知要攻克這一難題，必須直擊痛點(diǎn)，精準(zhǔn)施策。于是，基于前沿的網(wǎng)絡(luò)技術(shù)，一系列創(chuàng)新工具應(yīng)運(yùn)而生。這些工具的核心使命，便是要為那些教育背景薄弱以及來自經(jīng)濟(jì)、社會等方面相對弱勢地區(qū)的女性賦能，鼓勵并幫助她們輕松在家中完成自我檢測，讓宮頸癌篩查走進(jìn)千家萬戶，成為女性健康管理的日常操作。
其中，多語言決策輔助工具堪稱一大亮點(diǎn)，它借助人工智能聊天機(jī)器人的強(qiáng)大交互能力，跨越語言與地域的障礙，在多個智能手機(jī)常用渠道全面上線，隨時待命，為女性朋友們答疑解惑。在研發(fā)過程中，研究團(tuán)隊通過嚴(yán)謹(jǐn)細(xì)致的定性研究，一方面深入探尋女性群體對于宮頸癌防治知識的了解程度、對智能手機(jī)操作的熟悉情況以及她們內(nèi)心深處的實際需求；另一方面，廣泛收集來自醫(yī)療專業(yè)人士的真知灼見，為打造更具針對性、實用性的教育工具匯聚各方智慧。
在此基礎(chǔ)上，研究人員依據(jù)所獲取的一手信息，對聊天機(jī)器人的首個原型進(jìn)行了精雕細(xì)琢，反復(fù)打磨。隨后，廣泛征集研究參與者以及醫(yī)療專業(yè)人士的反饋意見，不斷優(yōu)化完善。令人欣喜的是，反饋結(jié)果顯示，女性用戶們對這款聊天機(jī)器人頗為滿意，紛紛點(diǎn)贊其能夠在瞬間給出快速且精準(zhǔn)的回復(fù)，如同身邊隨時相伴的專屬健康顧問。
當(dāng)下，一項具有深遠(yuǎn)意義的隨機(jī)對照試驗正在緊鑼密鼓地推進(jìn)當(dāng)中，預(yù)計在 2025 年圓滿收官。此項試驗承載著沉甸甸的期望，旨在以科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)姆绞皆u估聊天機(jī)器人在提升女性參與基于 HPV 檢測的宮頸癌篩查全流程護(hù)理路徑中的實際有效性，若試驗取得成功，必將為全球?qū)m頸癌防治事業(yè)注入全新動力，讓更多女性受益于科技帶來的健康守護(hù)。
08
移動工具包改善心理健康
Keng-Yen Huang（紐約大學(xué)醫(yī)學(xué)院）為應(yīng)對肯尼亞青少年心理健康障礙的沉重負(fù)擔(dān)，移動健康工具包（mSELY）研究應(yīng)運(yùn)而生，其重點(diǎn)在于探究數(shù)字工具包對青少年及其父母所產(chǎn)生的效果。
此工具包包含兩個版本：
青少年版本：主要功能是助力青少年進(jìn)行自我心理健康評估，使其能夠更好地管理自身心理健康需求，并且為他們搭建與同齡人溝通交流的平臺，方便彼此建立聯(lián)系。
父母版本：主要是幫助父母學(xué)習(xí)有效的心理健康策略，為他們提供更優(yōu)質(zhì)的育兒資源，以便更好地支持青少年的心理健康發(fā)展。
該研究將在肯尼亞的多個社區(qū)組織展開隨機(jī)對照試驗，以此來明確這些數(shù)字干預(yù)措施的有效性。在研究過程中，還將深入探討導(dǎo)致青少年行為暴力的根本原因，經(jīng)發(fā)現(xiàn)主要是缺乏自信以及解決問題的能力。研究人員會把相關(guān)數(shù)據(jù)反饋給參與者，幫助他們更清晰地了解自己的個人發(fā)展?fàn)顩r，明確需要重點(diǎn)關(guān)注的領(lǐng)域。另外，研究人員期望借助為家長提供的數(shù)字工具，讓家長更加重視與孩子坦誠溝通的重要性。
09
個體化乳腺癌篩查
Suzette Delaloge（Institut Gustave Roussy）我的個人乳腺癌篩查（MyPeBS）試驗旨在將“一刀切”的篩查方法轉(zhuǎn)變?yōu)楦鼈�體化、基于風(fēng)險的策略，以彌補(bǔ)乳腺癌篩查中的空白。目前，乳腺癌篩查主要基于年齡，大多數(shù)國家從50歲開始，但這種方法存在局限性，僅降低了約20%的死亡率，并伴有高比例的過度診斷和不必要的治療。個體化方法可以調(diào)整女性接受篩查的年齡，并決定她們是否需要調(diào)整篩查頻次。對于高風(fēng)險女性，可以采取更多降低風(fēng)險措施，而低風(fēng)險女性則可能從減少乳房X線檢查中獲益，減少不必要的檢測傷害。這項全球性研究在六個國家進(jìn)行，涉及53 000余名女性，是一項比較當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)乳腺癌篩查與個體化風(fēng)險基礎(chǔ)篩查策略的隨機(jī)對照研究。如果試驗顯示基于風(fēng)險的篩查與標(biāo)準(zhǔn)篩查結(jié)果相仿或更優(yōu)，可能會徹底改變?nèi)橄侔╊A(yù)防。
10
家庭園藝應(yīng)對氣候相關(guān)營養(yǎng)不良
Ina Danquah（波恩大學(xué)）ALIMUS是一項在肯尼亞東南部和布基納法索農(nóng)村進(jìn)行的多中心隨機(jī)對照試驗。該項目旨在解決氣候變化對營養(yǎng)的影響，特別是在依賴玉米、小麥和高粱等主食作物的人群中。由于氣候變化，這些作物的營養(yǎng)成分如鋅、鐵、硒和蛋白質(zhì)水平降低，對5歲以下兒童和育齡女性構(gòu)成了威脅。ALIMUS項目著重于家庭園藝結(jié)合營養(yǎng)和健康咨詢，旨在通過增加飲食多樣性來彌補(bǔ)主食作物的營養(yǎng)損失。項目鼓勵家庭在自家附近種植蔬菜和水果，并根據(jù)當(dāng)?shù)厝说钠眠M(jìn)行設(shè)計。試驗在2020年開始，因COVID-19大流行而延遲，2021年收集基線數(shù)據(jù)。項目現(xiàn)已進(jìn)入最后階段，涉及每個國家的300個干預(yù)家庭和300個對照家庭。主要衡量的結(jié)果是兒童的年齡身高評分，作為營養(yǎng)狀況的長期指標(biāo)。預(yù)計在2025年中公布結(jié)果，希望這些發(fā)現(xiàn)將為未來在氣候變化情景下解決營養(yǎng)不良問題提供策略，并可能將成功模式更廣泛地應(yīng)用于面臨類似氣候相關(guān)挑戰(zhàn)的地區(qū)。
11
自閉癥兒童學(xué)習(xí)游戲
Dennis P. Wall（斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院）研究人員設(shè)計了一款針對自閉癥兒童的學(xué)習(xí)游戲，旨在通過早期干預(yù)改善患兒的社交溝通。游戲在照護(hù)者和兒童之間形成了強(qiáng)大的社交同步，有望減輕家長壓力，同時減少影響兒童社會融合的自閉癥癥狀。其能夠在游戲過程中收集數(shù)據(jù)，訓(xùn)練旨在理解自閉癥信號的人工智能工具，并能夠個性化游戲體驗以增強(qiáng)參與度和影響力。為了測試這款游戲，研究人員已經(jīng)招募了2至8歲的自閉癥兒童參加臨床試驗。
2025年值得關(guān)注的臨床實驗
參考文獻(xiàn)：
Webster P, Healey N. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2025. Nat Med. 2024;30(12):3384-3388. doi:10.1038/s41591-024-03383-y
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