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罕見病是相對于常見病，發(fā)病率極低的一大類疾病的統(tǒng)稱，具有單一病種發(fā)生率低、診斷困難、疾病負擔重等特點。在罕見病防治方面，我國存在各地醫(yī)療服務水平不均衡等問題，罕見病患者還面臨用藥負擔大或無藥可用等困難。

近年來，我國相關部門積極探索，在規(guī)范罕見病定義、搭建國家級數據平臺、建立罕見病診療體系、優(yōu)化國家醫(yī)保政策等方面取得了明顯進展，逐漸形成了罕見病防治“中國模式”。

從國家政策層面來看，在體系建設方面，2020年國家衛(wèi)生健康委發(fā)布罕見病診療與保障專家委員會名單，設立全國罕見病診療協(xié)作網辦公室。在罕見病界定方面，2018年5月，國家衛(wèi)生健康委等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》。在藥品可及方面，2022年5月，國家藥監(jiān)局就《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》公開征求意見，提出給予罕見病新藥最長7年的市場獨占期；國家藥監(jiān)局藥品審評中心于2018—2020年先后發(fā)布3批臨床急需境外新藥名單；醫(yī)保政策加速罕見病藥物準入等。

總體而言，2018—2022年，我國罕見病用藥可及性不斷提升，用藥貴問題有所緩解。統(tǒng)計顯示，截至2022年12月，在國內上市的67%的罕見病藥物已納入國家醫(yī)保目錄，大大減輕了患者的用藥負擔。真正通過政策聯(lián)動，促進了預防可及、診斷可及、治療和藥品可及、保障可及，為罕見病患者帶來了希望。

在政策引領下，罕見病領域多方面工作也在積極推進。

在出生缺陷預防方面，我國已形成三級預防措施與婦幼健康服務整合推進的出生缺陷綜合防治策略；在精準診斷和治療方面，建立了國家罕見病注冊登記系統(tǒng)、國家罕見病診療直報系統(tǒng)等；在診療協(xié)作與能力提升方面，以罕見病目錄為基準，陸續(xù)發(fā)布了《中國第一批罕見病目錄釋義》等標準和規(guī)范。同時，多學科診療、患者規(guī)范化管理也在各醫(yī)療機構逐漸推行。

罕見病診療水平的提升與協(xié)同，離不開藥物可及。從“一次性進口”米托坦，到采用同情用藥制度引進治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的藥物，再到探索多種模式進口罕見病藥品，以及印發(fā)氯巴占進口及管理方案，我國在提升罕見病患者藥物可及性方面不斷創(chuàng)新。

為了提升罕見病保障水平，我國提出了建立以醫(yī)保為基礎的多層次醫(yī)療保障體系，各地也紛紛出臺政策，逐步完善罕見病用藥保障，資金來源覆蓋從財政投入到商業(yè)保險等多種渠道。

整體來看，近幾年我國在罕見病管理領域取得了積極進展，但仍有很大提升空間。首先要從根本上推動醫(yī)生診療能力提升。同時，還要從三個技術方面發(fā)力。一是健全現(xiàn)代信息技術引領的基于大數據的全生命周期患者管理平臺；二是利用人工智能等跨領域技術實現(xiàn)罕見病診療全鏈條研發(fā)設計；三是以孤兒藥研發(fā)和治療為導向，探索針對罕見病的適用性策略，解決我國在罕見病診療領域基礎研究薄弱、臨床轉化不足、產業(yè)化路徑不清晰等問題。

在體系建設和政策制定方面，還需要協(xié)同發(fā)展，構建以患者為中心、以臨床需求為導向、多方共治的罕見病防治保障模式，不斷完善從立法探索到強化保障的罕見病防治與保障“中國方案”。

總的來說，要形成完善的罕見病診療和保障“中國方案”，國家政策引領是龍頭，提升醫(yī)生識別診斷能力是基礎，平臺搭建、智庫建言是重要推動，產業(yè)發(fā)展是關鍵，慈善、保險力量是有力補充，多方協(xié)同才能推動全社會力量積極參與罕見病綜合支持體系建設。

（作者單位：中國罕見病聯(lián)盟）