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12月4日，國際醫(yī)學頂級雜志《新英格蘭醫(yī)學雜志》（New England Journal of Medicine，影響因子54.42)以通信形式發(fā)表了北京大學人民醫(yī)院、北京大學血液病研究所主鴻鵠、黃曉軍為作者的臨床研究成果："口服砷劑和維甲酸治療非高危急性早幼粒細胞白血病"。這是該研究團隊今年在《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表的第2篇系列研究文章。

急性早幼粒細胞白血病是一種起病兇險的惡性血液病，單純依賴化療患者復發(fā)率高，總體生存較差。維甲酸與砷劑聯(lián)合治療作為急性早幼粒細胞白血病診治首選方案，被業(yè)界稱為"夢幻組合"，根治率達到90%以上。此前黃曉軍課題組在國際上首次通過前瞻臨床試驗證實，口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性，成果發(fā)表于2013年國際腫瘤學頂級期刊（Journal of Clinical Oncology，影響因子18.03）。在此基礎上，課題組于2013年2月設計了新的臨床試驗，共納入20例初診非高危急性早幼粒細胞白血病病人（白細胞小于1萬）,僅用兩種口服藥物（復方黃黛片和維甲酸），不用傳統(tǒng)的化療藥物，不輸液，緩解后不用再住院，總治療時間為8個月。結果顯示所有病人都達到完全緩解，利用目前最敏感的實時定量PCR方法證實所有病人都可以達到白血病基因轉陰，更為重要的是所有病人在達到緩解（約1個月）后均不再需要住院治療，不影響正常工作和學習，生活質(zhì)量接近正常人。這種治療的優(yōu)勢還在于醫(yī)療費用較低。

上述成果在國際上首次證實了"不化療，不輸液，僅用兩個口服藥物治療急性早幼粒細胞白血病"的可行性，使急性早幼粒細胞白血病治療更為簡便，避免化療帶來的多種副作用，大大提高了病人的生活質(zhì)量，同時減輕了患者醫(yī)療費用負擔。該項研究使得我國急性早幼粒細胞白血病的治療領域穩(wěn)居國際前列，成為推動該領域發(fā)展的重要力量。