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　　盡管在過去兩年間，細(xì)胞基因治療（CGT）先驅(qū)藍(lán)鳥生物遭遇了從巔峰160億美元市值到如今的3.68億美元的噩夢(mèng)，但絲毫不影響中國企業(yè)加速這一市場(chǎng)布局的步伐。

　　特別是自2022年開春，中國科創(chuàng)板迎來了基因治療CDMO第一股——和元生物后，最近一段時(shí)間，細(xì)胞基因治療市場(chǎng)也引得不少企業(yè)加速臨床研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化進(jìn)展。一方面，明德生物（002932）發(fā)布公告稱參投君聯(lián)資本，明德生物作為有限合伙人出資人民幣4500萬，基金將重點(diǎn)投資細(xì)胞基因治療等領(lǐng)域；另一方面，Cytiva（思拓凡）也宣布與源健優(yōu)科簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議。雙方將在細(xì)胞與基因治療CDMO的工藝設(shè)計(jì)與開發(fā)、GMP生產(chǎn)線設(shè)備和耗材供應(yīng)與建設(shè)等多個(gè)領(lǐng)域開展全方位的深入合作。

　　源健優(yōu)科創(chuàng)始人及CEO何映珂在接受記者采訪時(shí)表示，在臨床治療領(lǐng)域，細(xì)胞基因治療肯定是會(huì)成為越來越主流的治療方式，但當(dāng)前行業(yè)發(fā)展還處于比較前期的階段。細(xì)胞基因治療是一個(gè)技術(shù)復(fù)雜，生產(chǎn)成本高，相對(duì)個(gè)性化的治療手段，對(duì)于患者的可及性和未來整個(gè)市場(chǎng)的規(guī)模還存在一些不確定性，但總方向肯定是一個(gè)螺旋上升。

　　“細(xì)胞基因治療行業(yè)在發(fā)展過程中間肯定會(huì)有起伏，最近幾年，隨著我們對(duì)人類基因組的深度研發(fā)和醫(yī)療手段的發(fā)展，人類對(duì)于健康水平的需求變得更加個(gè)性化，細(xì)胞基因治療是這個(gè)大趨勢(shì)下開發(fā)的最新技術(shù)，是我們個(gè)性化需求的一個(gè)應(yīng)答，如此，全球在細(xì)胞基因治療行業(yè)里面的投入非常大，不少產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)了上市，為患者帶來了福音�！焙斡崇嬷赋�，細(xì)胞基因治療涉及的技術(shù)知識(shí)領(lǐng)域十分寬廣，產(chǎn)品種類多、規(guī)模相對(duì)小，不少公司只掌握部分技術(shù)。加上監(jiān)管要求復(fù)雜，如果要從研發(fā)走向生產(chǎn)上市，實(shí)現(xiàn)全流程覆蓋，背后的資金、時(shí)間以及人才需求很大。采用CDMO外部是細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)的一個(gè)主要趨勢(shì)。

　　事實(shí)上，從數(shù)據(jù)也可以印證這一市場(chǎng)當(dāng)前的旺盛需求。據(jù)弗若斯特沙利文分析，2015年以來，全球細(xì)胞基因治療行業(yè)開始高速發(fā)展。從2016年到2020年，市場(chǎng)規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元，預(yù)計(jì)到2025年，全球細(xì)胞基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到近305.4億美元。

　　站在細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)風(fēng)口，光大證券分析認(rèn)為，隨著CDMO公司對(duì)工藝的不斷優(yōu)化，細(xì)胞基因治療成本會(huì)快速下降，提高CGT藥物可及性，進(jìn)一步快速推動(dòng)CGT藥物滲透率，有利于CGT CDMO的快速發(fā)展。如此，看好在質(zhì)粒、病毒、細(xì)胞生產(chǎn)上具有獨(dú)特技術(shù)平臺(tái)的公司。

　　CGT高度依賴CDMO

　　細(xì)胞基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，為腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備一般藥物可能無法企及的長期性、治愈性療效。有著巨大的市場(chǎng)潛力，促進(jìn)了細(xì)胞基因治療藥物全球商業(yè)化進(jìn)程的持續(xù)加快。

　　中金企信國際咨詢分析指出，按細(xì)胞基因治療試驗(yàn)所處臨床階段，全球約39%臨床試驗(yàn)處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。如此，根據(jù)FDA推測(cè)，2020至2025年CGT藥物將迎來收獲期，每年將會(huì)有10-20個(gè)藥物獲批上市，至2025年全球范圍將有50款以上CGT產(chǎn)品上市。快速增加的上市產(chǎn)品數(shù)將迅速打開CGT市場(chǎng)規(guī)模。

　　在國內(nèi)，CGT治療領(lǐng)域也備受關(guān)注。2021年6月復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液率先獲批，成為中國首款上市的CAR-T產(chǎn)品。在此之前，CGT療法一度因?yàn)閷?duì)其安全性的質(zhì)疑而受挫，但從國家政策層面來看，經(jīng)過十余年的鼓勵(lì)與規(guī)范化政策指導(dǎo)，中國CGT治療領(lǐng)域經(jīng)歷了三個(gè)發(fā)展階段：自由發(fā)展階段（1993-2015年）、調(diào)整階段（2016年）、規(guī)范化發(fā)展階段（2016年-至今），目前正處于良好的規(guī)范化發(fā)展階段。

　　“在CGT行業(yè)發(fā)展的三十年間，我們看到在2000-2010年市場(chǎng)非常冷清，大部分業(yè)內(nèi)人士都離開了。如今，在行業(yè)里活躍的人，大部分是從大分子領(lǐng)域轉(zhuǎn)過來的，真的有相關(guān)經(jīng)驗(yàn)沉淀的人比較少。由于研發(fā)費(fèi)用高，專業(yè)研發(fā)人才少，再加上單個(gè)產(chǎn)品對(duì)CMC（Chemistry, Manufacturing, and Control，化學(xué)成分生產(chǎn)和控制）生產(chǎn)的需求可能很少，造成CMC投資的回報(bào)率低，這也使得現(xiàn)在大部分企業(yè)，尤其在海外的CGT公司70%都會(huì)選擇外包。”何映珂對(duì)記者說道，隨著我們CGT行業(yè)以及CDMO行業(yè)的發(fā)展，中國的CGT、CDMO公司只有加強(qiáng)合作，才能助力國內(nèi)的CGT公司或者研發(fā)機(jī)構(gòu)的產(chǎn)品盡快從臨床前推到臨床。

　　安永大中華區(qū)生命科學(xué)與醫(yī)療健康行業(yè)聯(lián)席主管合伙人吳曉穎此前在接受記者采訪時(shí)表示，CAR-T細(xì)胞基因治療就是指將外源的這些遺傳物質(zhì)能夠?qū)�入白�?xì)胞，通過一定的操縱基因的表達(dá)或者修飾達(dá)到治療疾病的新興的治療方式，具有一次治療，長期有效，甚至是可以從根源上治愈疾病等潛力。但不同于傳統(tǒng)藥物的開發(fā)，CGT研發(fā)型企業(yè)重度依賴專業(yè)的CDMO企業(yè)的助力。CDMO可以從上游的試劑、設(shè)備、產(chǎn)品工藝的開發(fā)，以及后續(xù)產(chǎn)業(yè)化和商業(yè)化，提供端到端的解決方案。

　　“2020年以來，細(xì)胞與基因治療的CDMO受到了資本的青睞和布局，但是產(chǎn)業(yè)鏈最上游的核心技術(shù)，包括試劑、高端設(shè)備，依然是被國外所掌握的，我們認(rèn)為國產(chǎn)化是一個(gè)必然的趨勢(shì)，但是最底層的技術(shù)突破是需要時(shí)間。”吳曉穎說。

　　正如中金企信國際咨詢分析認(rèn)為，我國在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域雖起步稍晚，但已迅速發(fā)展為全球最主要的細(xì)胞基因藥物研發(fā)市場(chǎng)之一，累計(jì)臨床試驗(yàn)數(shù)量僅次于美國，居于全球第2位。進(jìn)入臨床的細(xì)胞基因藥物所處階段以臨床I期居多，臨床II期及之后相對(duì)較少。預(yù)計(jì)未來隨著臨床試驗(yàn)階段的細(xì)胞基因治療管線持續(xù)增多，臨床階段結(jié)構(gòu)整體向前推進(jìn)，國內(nèi)細(xì)胞基因治療CDMO服務(wù)的市場(chǎng)需求將長期增長。

　　如何打破CGT行業(yè)壁壘？

　　CGT除了高度依賴CDMO行業(yè)的發(fā)展外，細(xì)胞基因治療行業(yè)也存在發(fā)展不及預(yù)期的風(fēng)險(xiǎn)。關(guān)于細(xì)胞基因治療領(lǐng)域存在的相關(guān)壁壘，此前有企業(yè)高管對(duì)記者指出，CGT存在有三方面關(guān)鍵問題：一是載體遞送工具，二是目的基因，三是臨床方面。具體而言：

　　首先，病毒載體方面，最大的問題就是大規(guī)模的商業(yè)化生產(chǎn)。不管是AAV病毒還是其他的慢病毒，生產(chǎn)費(fèi)用是很高的。有些原輔料在質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)方面還有待于進(jìn)一步提高，生產(chǎn)工藝方面還有一些不太完善的環(huán)節(jié)，大規(guī)模商業(yè)化發(fā)展是大家接下來要攻克的一個(gè)問題。

　　其次，基因編輯方面，不僅要求靶點(diǎn)的特異性，還要求對(duì)基因編輯的精確度。要做一個(gè)基因編輯，要避免脫靶效應(yīng)，需要關(guān)注到臨床安全或者治療效果的問題。這就需求我們有一個(gè)特異精準(zhǔn)的基因編輯工具，在這方面的基礎(chǔ)研究很受青睞，創(chuàng)新技術(shù)不斷涌現(xiàn)，我國在這方面也發(fā)展很快。

　　此外，臨床上的差別，目前細(xì)胞基因治療無論是在研或是批準(zhǔn)的項(xiàng)目，大部分還屬于罕見病領(lǐng)域，一方面我國對(duì)罕見病的社會(huì)廣泛認(rèn)知度有待提高，資金支持度也有待加強(qiáng)；另一方面是新藥研發(fā)，基金會(huì)對(duì)臨床試驗(yàn)開展的支持，美國FDA對(duì)罕見病的創(chuàng)新藥研究有一些激勵(lì)辦法，包括新藥優(yōu)先審評(píng)等機(jī)會(huì)。

　　在談及CGT面臨的挑戰(zhàn)時(shí)，吳曉穎也指出，細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域確實(shí)是有很高的技術(shù)壁壘，我們確實(shí)看到在底層技術(shù)上，特別是在高端設(shè)備和試劑，也受到了國外一定的制約。

　　何映珂介紹，從技術(shù)方面來看，要形成產(chǎn)業(yè)化、商業(yè)化，有兩個(gè)重點(diǎn)：一方面，從生物醫(yī)學(xué)角度，要能夠解決問題，如何治療相關(guān)疾��？載體的選擇是不是足夠好？是否對(duì)于更多患者更加可及，并且能夠更快的幫助到患者？這需要從生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究的角度去推進(jìn)，這也是為什么行業(yè)上游的科研機(jī)構(gòu)或者生物科技公司，需要發(fā)展特殊的技術(shù)平臺(tái)；另一方面，從工業(yè)化、產(chǎn)業(yè)化的角度，CDMO如何把這些前期的研發(fā)成果轉(zhuǎn)移到工業(yè)化上來？這方面也需要我們跟類似Cytiva在內(nèi)的生物科技企業(yè)進(jìn)行全方位的合作，找出一些產(chǎn)業(yè)上可以突破的方向。例如，如何通過自動(dòng)化的技術(shù)把個(gè)性化的產(chǎn)品，更加自動(dòng)化地生產(chǎn)出來。

　　“據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球細(xì)胞基因治療公司70%都還是在臨床前階段，所以他們非常需要有豐富產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)，又有技術(shù)和產(chǎn)能的CDMO公司來幫助他們跨越從臨床前到臨床的這個(gè)過程。而一個(gè)好的CMC流程會(huì)大大加速產(chǎn)品的開發(fā)，對(duì)于生物制藥產(chǎn)業(yè)來說，過程本身就是一種產(chǎn)品�！� 何映珂說。

　　CGT是繼小分子、大分子之后又一重磅藥物，具有單次治療的療效持久、靶點(diǎn)多、可以覆蓋難治疾病的優(yōu)勢(shì)，同時(shí)CGT技術(shù)以基因治療載體為核心，工藝開發(fā)和質(zhì)控難度大，與基因等基礎(chǔ)研究聯(lián)系緊密�！笆�四五”規(guī)劃也提出，攻關(guān)科技前沿領(lǐng)域，基因與生物技術(shù)，基因組學(xué)研究應(yīng)用，遺傳細(xì)胞和遺傳育種、合成生物、生物藥等技術(shù)創(chuàng)新，疫苗、體外診斷、抗體藥物等研發(fā)，CGT相關(guān)領(lǐng)域在國內(nèi)具有很好的發(fā)展前景。而在藥企爭(zhēng)相布局之下，能否打破多方壁壘，推動(dòng)更多的產(chǎn)品走向上市，值得關(guān)注。