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國(guó)家衛(wèi)生健康委科教司高度重視兒童用藥工作，為解決兒童用藥研發(fā)難題，通過(guò)“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)進(jìn)行系統(tǒng)布局。“十三五”以來(lái)，專項(xiàng)累計(jì)投入中央經(jīng)費(fèi)5.2億元，優(yōu)先支持《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》品種，推動(dòng)關(guān)鍵共性技術(shù)攻關(guān)，支持“中國(guó)兒科人群藥物臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)”、“中國(guó)兒童藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟”和“中國(guó)兒童用藥大數(shù)據(jù)平臺(tái)”等創(chuàng)新支撐體系建設(shè)，協(xié)調(diào)工信、藥監(jiān)、醫(yī)保等多部門(mén)共同營(yíng)造良好創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境，兒童藥缺乏的現(xiàn)狀正逐步改善。

在“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)的支持和支撐下，突破了微球高端制劑、精準(zhǔn)計(jì)量微片、凍干口崩片、無(wú)水吞服顆粒和3D打印等一批核心關(guān)鍵技術(shù)；可用于青少年血友病A的首個(gè)國(guó)產(chǎn)重組人凝血因子Ⅷ、治療嬰幼兒血管瘤的普萘洛爾口服溶液劑、兒童專用水合氯醛/糖漿組合和咪達(dá)唑侖口頰粘膜溶液等一批中國(guó)患兒急需的藥品陸續(xù)上市，更好地滿足了兒科臨床用藥需求；專項(xiàng)布局了拉莫三嗪微片、巰嘌呤微片、鹽酸可樂(lè)定緩釋片、昂丹司瓊無(wú)水吞服顆粒和波生坦口崩片等32個(gè)適宜兒童藥物開(kāi)展臨床研究，并不斷推動(dòng)其上市使用進(jìn)程。